암 고치는 '유전자 치료 기술', 어디까지 왔나
암 고치는 '유전자 치료 기술', 어디까지 왔나
  • 이종민 기자
  • 승인 2019.07.07 07:20
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국내에서는 생명윤리법 규제에 막혀있는 유전자 치료제, 해외에서는 개발이 한창이다. 도대체 유전자 치료가 무엇이고 어디까지 개발됐는가.

 

유전자 치료란

질병을 일으키는 돌연변이 유전자를 원래의 정상 상태인 유전자로 바꾸거나, 세포에 새로운 기능을 제공해 병을 치료하거나, 유전자를 이식하는 등의 치료 기법을 말한다. 이 기술은 결함 유전자를 교정하거나 암을 치료, 예방하는데 활용될 가능성이 높다. 유전자 치료는 '체세포 유전자 치료'와 '생식세포 유전자 치료'로 나뉜다.

체세포 유전자 치료

치료하고자 하는 유전자를 체세포에 삽입하는 방법이다. 시험관 내에서 근육세포, 간세포, 혈관 내피세포 등 체세포에 정상 유전자를 넣고 배양한 후 사람에게 다시 주입한다. 다음 세대로 전달되지 않는다. 그러나 치료법이 영구적이지 않다는 단점이 있다.

생식세포 유전자 치료

치료 유전자나 유전자 변형이 이뤄져 다음 세대로 유전될 위험성이 있다. 수정란이나 발생 초기의 배아에 유전자를 삽입하는 것이다. 평생동안 삽입된 유전자가 몸 속에 존재한다. 유전의 위험성 때문에 유럽에서는 생식세포 유전자 치료를 1992년부터 제한하고 있다. 유전자 치료 방법은 체외와 체내 치료법으로 나뉜다.

체외

말 그대로 환자에게 세포를 채취해 바깥에서 유전 정보를 바꾼 뒤 다시 주입하는 방식이다. 유전자를 직접 환자에 주입할 때 생기는 위험을 줄일 수 있다. 타깃 표적 세포를 선별할 수 있다는 장점도 있다.

 

체내

역시 말 그대로 치료가 필요한 타깃 유전자가 포함된 운반체를 직접 주입하는 방식이다. 문제는 타깃에 도달하기 전에 면역반응이 일어나 치료효과가 낮거나 방해받을 수 있다는 단점이 있다. 그러나 환자의 세포를 채취하는 과정 등이 빠져 경제적 비용이 체외 치료 방법보다 저렴하다는 장점이 있다.

어떻게 발전해 왔나

세계 각 국은 유전자 치료제나 줄기세포 치료제의 원천기술을 개발하기 위한 경쟁을 펼치고 있다. 특히 차세대 유전자 치료 기술인 크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9)가 발표된 후 유전자 가위 기술이 한층 부각되고 있다.

최근 미국 식품의약국(FDA)은 급성 림프모구백혈병(ALL)이라는 혈액암을 치료하는 유전자 치료제 판매를 허가했다. 환자의 면역세포를 꺼내 유전자를 추가한 뒤 재주입하는 방법이다.

이 같은 성과는 과거부터 지속적인 연구가 있어왔기 때문에 가능했다. 1990년대에 미국보건원(NIH)과 펜실베니아 대학 연구자들이 희귀질환 유전자 치료를 시도했지만 일부 환자에서 부작용으로 혈액암이 발병했고 사망하기도 했다.

유럽에서는 네덜란드 유니큐어가 만든 글리베라가 2012년 최초로 승인받았다. 희귀 질환인 지단백지질분해효소결핍증(LPLD)을 치료한다. 유니큐어는 이탈리아와 공동으로 혈우병, 파킨슨병 유전자 치료제를 개발하고 있다. 심혈관 치료를 위해 미국의 다국적 제약회사 브리스톨 마이어스 스큅(BMS)과 협력한다.

미국 블루버드 바이오에서는 유전자 치료, 항암면역치료, 유전자 가위 기술을 이용한 희귀질환 및 암 치료제, CAR T세포 치료제를 개발 중이다.

주요국이 뛰어든 만큼 시장도 커지고 있다. 생명공학정책센터에 따르면 세계 유전자 치료 시장 규모는 2015년 3억1590만달러에서 올해 7억9430만달러로 급성장할 전망이다. 연평균 성장률은 60%다.

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